一支药70万元 “天价药”背后的罕见病之困

北京8月8日电(记者李亚南)近日,网上有一条有关“寻医问药”的消息 ,因为其中含有一种用于治疗罕见疾病 ,脊髓性肌萎缩症的特殊药物,需要人民币70万元(人民币 ,下同))。“天价”和“不同国家的价格差异”等内容引起了社会对罕见病困境的关注 。

脊髓性肌萎缩症(SMA)的特征在于脊髓和下脑干中运动神经元的变性和丧失。它是遗传性神经肌肉疾病的罕见疾病。首都医科大学附属全国儿童医学中心和北京儿童医院神经内科主任医师陆俊兰表示,中国新生儿的SMA发病率约为1/6000至1/10000,目前超过30,000名SMA患者。

世界卫生组织将罕见病定义为一种疾病,其中患者人数占总人口的0.65‰至1‰。目前,全球已发现近7,000种罕见疾病 。专家估计,中国目前有数千万人患有这种疾病 。2018年,SMA被中国国家卫生委员会和其他部门联合发布的《罕见疾病名单》中。据不完全统计,在“罕见病第一名单”上公布的121种疾病中 ,全球市场上只有40多种与相关药物有关的疾病。

记者的调查发现 ,目前正处于风口浪尖的SMA药物NosinagenSodiumInjection,也是世界上的“高价药物”。引起关注的“不同国家的价格差异”是因为一些国家或地区给了不同程度的当地居民。医疗保险的报销 ,但一般要求严格,名额有限,有些国家包括大规模购买或医疗保险以实现降价的过程是困难而漫长的。

据媒体报道,中国国家医疗保险总局来访处工作人员最近透露,自从2019年在中国推出Nosinagen钠注射剂以来,它已被纳入医疗保险谈判时间表。该州希望与相关制药公司进行谈判 ,以降低药品价格。从而满足患者的需求。

此外,2019年,中国初级卫生保健基金会启动了“脊柱活新生脊髓性肌萎缩症SMA患者救助计划”,为符合该项目要求的患者提供救助药物 。该项目在全国14个省市开展,第一阶段覆盖25家中心医院。迄今为止,在援助项目的帮助下,全国有80多名SMA患者接受了药物治疗。

近年来,为解决难得珍贵药品的难点和昂贵问题,有关部门在创新研发,难得药品的审批,医疗保险等方面采取了许多措施 。2019年底实施的《中华人民共和国药品管理法》明确规定要加强稀有疾病药物的研发,生产和供应。多个部门发布的《关于临床急需境外新药审批的公告》,共同审议批准建立罕见病治疗药物和其他临床急需的境外新药专营渠道 ,并批准了《药品上市法》所列的罕见病治疗药物  。特殊频道。在几个月内结束。

“在已批准在中国销售的55种罕见病治疗药物中,有32种已列入《国家医疗保险药物目录》,适用于19种罕见病。其中有5种是在2019年目录调整中新增的 。,一些罕见的疾病治疗药物已经进入谈判阶段。根据程序,成功的谈判将包括在目录中。“国家医疗安全总局副局长李涛此前表示。

尽管目前许多团体都在积极探索具有中国特色的罕见病医疗保险模式 ,但如何从根本上减轻罕见病患者的医疗费用压力仍然是一个全球性问题。专家指出 ,罕见病经常被纳入医疗保险的深层次原因是罕见病发病率低,药品很少,价格高昂 。当前,医疗保险可以承保的罕见病种类有限 ,中国的商业医疗保险仍在完善中,无法充分满足罕见病患者的医疗需求 。

湖南省卫生厅有关负责人表示 ,由于中国人口众多,一些罕见病用药问题得以成功解决 ,患有某些疾病的罕见病患者并非“罕见”。医疗保险部门可以使用按量定价和其他价格协商。就是说 ,促进企业降低价格,并与现行的安全制度形成共同利益。但是从长远来看,仍然有许多针对罕见疾病的新药临床总数很少 ,因此很难商定价格 。因此,要真正解决难治性药品难购价贵的问题 ,就必须积极发展商业保险,综合利用慈善,救助等社会资源 ,减轻患者负担,有关部门也要加快发展和发展。仿制药一致性评价,从根本上改善相关药物。辅助功能 。(完)